GREEN BAY, WI- Un residente de Green Bay con hemofilia A es el primer paciente del estado en recibir la terapia génica Roctavian desde su aprobación por la FDA.
"Es emocionante saber lo lejos que ha llegado la medicina. Nunca pensé que en mi vida llegaría a estar disponible un tratamiento como éste. He pasado por tantas etapas de avances en los tratamientos de la hemofilia a lo largo de mi vida y estoy tan agradecido de ser receptor de la siguiente etapa con la terapia génica. Me da esperanza y esperanza para la comunidad de hemofílicos" - David Novak, paciente del Hemophilia Outreach Center de Green Bay con hemofilia A.
ROCTAVIAN representa un importante paso adelante en los métodos de tratamiento actuales y un avance largamente esperado por la comunidad de hemofílicos con hemofilia tipo A", declaró el Dr. Matthew Ryan, hematólogo de adultos y director médico del Hemophilia Outreach Center de Green Bay, Wisconsin. afirmó el Dr. Matthew Ryan, hematólogo de adultos y director médico del Hemophilia Outreach Center de Green Bay, Wisconsin. "Esta terapia innovadora ofrece a los pacientes la posibilidad de vivir sin episodios hemorrágicos frecuentes ni los inconvenientes de las infusiones periódicas. La introducción de este tratamiento único también abre nuevos debates sobre las opciones de tratamiento y los objetivos en la comunidad, lo cual es crucial cuando se gestiona una enfermedad crónica, ya que las necesidades de los individuos varían y evolucionan."
"Aunque se han producido muchos avances recientes en el campo de la hemofilia A, es emocionante ver que por fin ha llegado la terapia génica, tan esperada por pacientes y proveedores durante décadas. Esta opción de tratamiento ofrece a los pacientes ESPERANZA... la esperanza de disminuir y/o interrumpir la profilaxis y la esperanza de que puedan reducir sus tasas anuales de hemorragias. Qué mejora en la calidad de vida de un paciente!"- Andrea Buxton, APNP, Hemophilia Outreach Center.
La infusión de terapia génica del paciente está programada para el jueves 9 de mayo en el Hemophilia Outreach Center (HOC) de Green Bay. HOC es una organización orientada a la familia comprometida a proporcionar la más alta calidad de atención médica integral, y la defensa de las personas con un trastorno hemorrágico. El HOC atiende a unos 400 pacientes en el noreste y centro de Wisconsin. Más información en: https://hemophiliaoutreach.org/
ROCTAVIAN (valoctocogene roxaparvovec-rvox), fabricado por BioMarin Pharmaceutical Inc, fue aprobado por la FDA en junio de 2023 y está destinado al tratamiento de adultos con hemofilia A grave que no tienen anticuerpos contra el virus AAV5, lo que se determina mediante un análisis de sangre. La hemofilia A es un trastorno hemorrágico genético que resulta de la falta o insuficiencia de niveles del Factor VIII de coagulación de la sangre, una proteína necesaria para producir coágulos sanguíneos que detengan las hemorragias. Los síntomas pueden incluir hemorragias prolongadas o intensas tras una lesión, intervención quirúrgica o procedimiento dental; en casos graves, los episodios hemorrágicos pueden producirse espontáneamente sin una causa clara. Los episodios hemorrágicos prolongados pueden dar lugar a complicaciones graves, como hemorragias en articulaciones, músculos u órganos internos, incluido el cerebro. Aunque ROCTAVIAN no es una cura para los pacientes con Hemofilia A, el avance médico puede reducir, si no eliminar, la sustitución semanal del factor preventivo y las hemorragias.
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