PRIMER PACIENTE CON HEMOFILIA QUE RECIBE TERAPIA GÉNICA DESDE LA APROBACIÓN DE LA FDA
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JUNE 20, 2023
GREEN BAY, WI- Un residente de Wisconsin es el primer paciente con hemofilia B que recibe terapia génica desde su aprobación por la FDA.
"Me siento honrado de ser la primera persona que participa en esta terapia fuera de los ensayos clínicos. Estoy muy emocionado porque voy a ayudar a demostrar que se trata de una opción de tratamiento para las personas con hemofilia B."-Mason Buxton
HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec), fabricado por uniQure Inc. y distribuido por CSL Behring LLC, fue aprobado por la FDA en noviembre de 2022 y es para el tratamiento de adultos con Hemofilia B (Deficiencia de Factor IX) que actualmente usan terapia preventiva de Factor IX, o tienen hemorragia actual o histórica que amenaza la vida, o tienen episodios repetidos de hemorragia espontánea grave.
La hemofilia B es un trastorno hemorrágico genético derivado de la falta o insuficiencia del Factor IX de coagulación de la sangre, una proteína necesaria para producir coágulos sanguíneos que detengan las hemorragias. Los síntomas pueden incluir hemorragias prolongadas o intensas tras una lesión, intervención quirúrgica o procedimiento dental; en casos graves, los episodios hemorrágicos pueden producirse espontáneamente sin una causa clara. Los episodios hemorrágicos prolongados pueden provocar complicaciones graves, como hemorragias en articulaciones, músculos u órganos internos, incluido el cerebro. (Commissioner, O. of the (2022) FDA approves first gene therapy to treat adults with hemophilia B, U.S. Food and Drug Administration. Disponible en: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-gene-therapy-treat-adults-hemophilia-b#:~:text=Today%2C%20the%20U.S.%20Food%20and,current%20or%20historical%20life%2Dthreatening (Consultado: 23 de mayo de 2023).
Aunque HEMGENIX no es una cura para los pacientes con Hemofilia B, el avance médico puede reducir, si no eliminar, la sustitución semanal preventiva del factor y las hemorragias.
"HEMGENIX es una importante adición al paradigma actual de tratamiento y un avance largamente esperado por la comunidad de hemofílicos B", dijo Matthew Ryan, MD, Hematólogo de Adultos y Director Médico del Hemophilia Outreach Center, Green Bay, WI. "Este emocionante tratamiento ofrece a los pacientes la oportunidad de vivir una vida sin hemorragias frecuentes ni la carga de las infusiones regulares. La disponibilidad de este nuevo tratamiento de una sola vez también provoca conversaciones adicionales en la comunidad cuando se trata de opciones y objetivos de tratamiento, lo cual es extremadamente importante cuando se maneja una condición de por vida, ya que las necesidades de un individuo pueden cambiar por una variedad de razones."
"Estoy encantado de que los pacientes tengan esta nueva oportunidad, que les proporcionará una mejor calidad de vida en comparación con su tratamiento profiláctico actual. Vivir una vida sin profilaxis recurrente, sin tener que preocuparse de si van a tener una hemorragia o de si tienen el factor consigo, sin preocuparse de los daños en las articulaciones por hemorragias intercurrentes: .... les cambiará mucho la vida" - Andrea Miller, APNP, Hemophilia Outreach Center.
