NTSUAB BAY, WI-Ntsuab Bay tuaj nrog Hemophilia A yog tus thawj neeg mob nyob rau hauv lub xeev tau txais txoj kev kho, Roctavian, vim FDA pom zoo.
"Nws yog exciting paub deb li cas cov tshuaj muaj tuaj. Kuv yeej tsis xav nyob rau hauv kuv lub neej ib txoj kev kho li no yuav muaj. Kuv tau mus txog ces ntau theem ntawm kev kho tshiab nrog hemophilia kho dua thaum kawg ntawm kuv lub neej thiab kuv thiaj li appreciative kom tau ib tug neeg tau txais kev pab ntawm cov theem tom ntej nrog lub noob. Nws muab kuv vam cia thiab vam cia rau lub zej zog Hemophilia zej zog." -David Novak, tus neeg mob ntawm lub Hemophilia Outreach Center hauv Ntsuab Bay nrog Hemophilia A.
"ROCTAVIAN nruab nrab yog ib kauj ruam tseem ceeb rau pem hauv ntej tam sim no txoj kev kho thiab ib ntev-awaited txhob rau lub hemophilia A zej zog. "No innovative therapy muab cov neeg mob uas tseem nyob tsis nquag los ntshav rov los yog cov inconvenience uas mus tsis tu ncua. Cov kev taw qhia txog no one-time kho kuj opens tshiab sib tham txog kev xaiv thiab hom phiaj nyob rau hauv lub zej zog, uas yog tseem ceeb heev thaum tswj ib tug mob chronic, raws li cov neeg xav tau vary thiab evolve."
"Thaum muaj ntau tsis ntev los no nyob rau hauv lub Hemophilia A qhov chaw, nws yog exciting saib tias noob txoj kev kho muaj thaum kawg los txog li qhov no muaj tau ntseg los ntawm ob tug neeg mob thiab cov neeg zov me nyuam rau xyoo lawm. Qhov kev kho no muaj rau cov neeg mob VAM CIA... Qhov vam cia decreasing thiab/los yog discontinuing prophylaxis thiab vam tias lawv yuav txo tau lawv ib xyoos twg bleed nqi. Dab tsi ib txoj kev txhim kho rau ib tug neeg mob lub neej zoo uas yuav ua!" - Andrea Buxton, APNP, Hemophilia Outreach Center.
Tus neeg mob lub noob infusion yog teem rau Hnub Plaub, Lub Tsib Hlis Ntuj 9th ntawm lub Hemophilia Outreach Center (HOC) nyob ntsuab Bay. HOC yog ib tsev neeg-oriented koom haum ua phem rau muab qhov zoo tshaj plaws comprehensive kho mob, thiab muab cov nyiaj qhia rau cov neeg uas muaj ib tug los ntshav disorder. HOC pab raws li 400 tus neeg mob nyob rau hauv Northeastern thiab Central Wisconsin. Kawm ntxiv thaum: https://hemophiliaoutreach.org/
ROCTAVIAN (valoctocogene roxaparvovec-rvox), manufactured los bioMarin Pharmaceutical Inc., yog FDA pom zoo rau lub rau hli ntuj 2023 thiab yog rau cov neeg laus uas muaj mob hemophilia A uas tsis muaj antibodies rau tus kab mob no, AAV5 uas yog txiav txim tau los ntawm ib tug ntshav kuaj. Hemophilia A yog ib tug genetic los ntshav disorder uas ploj lawm los ntawm cov ntshav clotting Factor VIII, ib protein ntau yuav tsum tau ua ntshav clots kom txhob los ntshav. Cov tsos mob yuav muaj xws li ntev los yog hnyav los ntshav tom qab raug mob, phais, los sis kho hniav; Rau cov neeg mob hnyav, los ntshav rov yuav tshwm sim spontaneously tsis muaj tseeb ua kom muaj tseeb. Prolonged los ntshav rov yuav ua rau muaj teeb meem loj, xws li los ntshav rau hauv pob qij txha, nqaij los yog hauv tej yam kabmob, xws li lub paj hlwb. Txawm hais tias ROCTAVIAN tsis yog ib tug kho rau Hemophilia A cov neeg mob, cov kev kho mob yuav txo tau, yog hais tias tsis, eliminate txhua lub limtiam tiv thaiv tau hloov thiab los ntshav.