UN RESIDENTE DE PETOSKEY RECIBE TERAPIA GÉNICA DE HEMGENIX EN EL CENTRO DE EXTENSIÓN DE HEMOFILIA DE GREEN BAY Y SE CONVIERTE EN EL PRIMER RESIDENTE DE MICHIGAN AL QUE SE LE ADMINISTRA UNA DOSIS COMERCIAL.
PETOSKEY, MI- Un residente de Petoskey con hemofilia B es el primer paciente del estado en recibir terapia génica, HEMGENIX, desde su aprobación por la FDA. "Con este tratamiento y la promesa de sentirme aunque sólo sea un poco mejor, mis esperanzas y sueños empiezan a ser más alcanzables y deseables a medida que recupero el optimismo. Me esperan días mejores y sólo puedo esperar que todos los demás en la comunidad sientan esta misma energía pronto, ya que todos merecemos vivir estos días buenos que nos hemos dicho a nosotros mismos que probablemente no estaban en las cartas." - Andrew Bartkowiak, paciente del Munson Health de Traverse City con hemofilia B
"HEMGENIX es una importante adición al paradigma actual de tratamiento y un avance largamente esperado por la comunidad de hemofílicos B", dijo Matthew Ryan, MD, Hematólogo de Adultos y Director Médico del Hemophilia Outreach Center, Green Bay, WI. "Este emocionante tratamiento ofrece a los pacientes la oportunidad de vivir una vida sin hemorragias frecuentes ni la carga de las infusiones regulares. La disponibilidad de este nuevo tratamiento de una sola vez también provoca conversaciones adicionales en la comunidad cuando se trata de opciones y objetivos de tratamiento, lo cual es extremadamente importante cuando se maneja una condición de por vida, ya que las necesidades de un individuo pueden cambiar por una variedad de razones."
"Estoy encantado de que los pacientes tengan esta nueva oportunidad que les proporcionará una mejor calidad de vida en comparación con su tratamiento profiláctico actual. Vivir una vida libre de profilaxis recurrente, no tener esa ansiedad sobre si van a tener una hemorragia o si tienen factor con ellos, no preocuparse por el daño a sus articulaciones debido a hemorragias intercurrentes.... les cambiará mucho la vida" - Andrea Miller, APNP, Hemophilia Outreach Center."- Andrea Buxton, APNP, Hemophilia Outreach Center.
La infusión de terapia génica del paciente está programada para el miércoles 31 de julio en el Hemophilia Outreach Center (HOC) de Green Bay. HOC es una organización orientada a la familia comprometida a proporcionar la más alta calidad de atención médica integral, y la defensa de las personas con un trastorno hemorrágico. El HOC atiende a unos 400 pacientes en el noreste y centro de Wisconsin. Más información en: https://hemophiliaoutreach.org/
HEMGENIX (etranacogene dezaparvovec), fabricado por uniQure Inc. y distribuido por CSL Behring LLC, fue aprobado por la FDA en noviembre de 2022 y está indicado para el tratamiento de adultos con hemofilia B (deficiencia de factor IX) que utilizan actualmente una terapia preventiva con factor IX, o que presentan una hemorragia actual o histórica con riesgo vital, o que tienen episodios hemorrágicos espontáneos graves y repetidos. La hemofilia B es un trastorno hemorrágico genético causado por la falta o insuficiencia del Factor IX de coagulación de la sangre, una proteína necesaria para producir coágulos sanguíneos que detengan las hemorragias. Los síntomas pueden incluir hemorragias prolongadas o intensas tras una lesión, intervención quirúrgica o procedimiento dental; en los casos graves, los episodios hemorrágicos pueden producirse espontáneamente sin una causa clara. Los episodios hemorrágicos prolongados pueden provocar complicaciones graves, como hemorragias en articulaciones, músculos u órganos internos, incluido el cerebro.
Aunque HEMGENIX no es una cura para los pacientes con Hemofilia B, el avance médico puede reducir, si no eliminar, la sustitución semanal preventiva del factor y las hemorragias.
